Lupaava CAR-T-soluhoito Suomeenkin

Suomessakin julkisessa terveydenhoidossa. Tähän mennessä meillä on tällä menetelmällä hoidettu muutamaa tutkimuspotilasta, jotka sairastavat nopeakasvuista B-solulymfoomaa sekä lasten ja nuorten B-solulinjan akuuttia lymfoblastileukemiaa.

Professori Sirpa Leppä vastaa HUS:in syöpäkeskuksessa lymfoomien hoidosta ja tutkimuksesta. Hän pitää uutta hoitoa erittäin lupaavana.

”Yhdysvalloissa, jossa käytöstä on pidempiaikaista kokemusta, potilaista 30–40 prosenttia näyttää paranevan lymfoomasta. Se on erinomainen hoitotulos, koska muuten näiden potilaiden ennuste olisi erittäin huono”, Leppä sanoo.

Nykyisin terveydenhoidossa pyritään entistä lyhyempiin ja polikliinisesti toteutettaviin hoitoihin. CAR-T-soluhoito haastaa näitä käytäntöjä, koska se vaatii hoitopäiviä sairaalassa ja joskus tehohoitoa.

”Tässä ei osteta lääkettä, vaan hoitoprosessi, joka on toistaiseksi hyvin kallis.”

Kenelle hoito soveltuu?

CAR-T-soluhoito tulee kysymykseen sellaisen nopeakasvuista B-solulymfoomaa ja akuuttia lymfoblastileukemiaa sairastavan potilaan hoidossa, jonka tautiin perinteiset solunsalpaajahoidot eivät tehoa.

Sirpa Lepän mukaan lymfooman tulee olla uusinut toistuvasti, tai tauti ei ole reagoinut rutiinihoitoihin lainkaan. Immunokemoterapiaa eli solunsalpaajahoitoa yhdistettynä vasta-ainehoitoihin annetaan aina ensin. Jos tauti uusii, tämä hoito uusitaan ja ehkä tehdään lisäksi autologinen eli potilaan omilla kantasoluilla tehtävä kantasolusiirto.

”CAR-T-soluhoito voi tulla kysymykseen, jos tauti uusii kolmannen kerran ja jos rutiinihoidoista kaikkia ei ole voitu toteuttaa, tai ne eivät ole tehonneet”, Leppä sanoo.

Potilaan T-soluihin siirretään geenipätkä

Potilas tulee todeta sen verran hyväkuntoiseksi, että hän sietää hoidon mahdollisia sivuvaikutuksia, joita voi rankkuudessaan verrata kantasolusiirron aiheuttamiin. Potilas tulee sairaalaan, jossa hänen T-solujaan kerätään leukafereesissä. Veri kiertää laitteessa muutaman tunnin – vähän kuten dialyysissäkin. Laite kerää verestä valkosoluja, jotka lähetetään eurooppalaisen keskuksen kautta Yhdysvaltoihin T-solujen erottelua ja geenimuokkausta varten.
Solut viipyvät tällä matkalla noin kolme viikkoa. Ne ovat korvaamattoman arvokasta lastia, joten ne matkustavat aina kuriirin kanssa.
Yhdysvalloissa T-soluihin siirretään geenipätkä, joka tekee solusta ”ärhäkämmän” sekä sillä tavalla paremman, että se tunnistaa syöpäsolun pinnalla oleva rakenteen tehokkaammin.

CAR-T-soluhoitoa voidaan kokeilla, jos tauti uusii kolmannen kerran ja jos rutiinihoidoista kaikkia ei ole voitu toteuttaa, tai ne eivät ole tehonneet.

”Tätä odotellessa voi potilaan tila huonontua, eikä hoitoa ehkä voi toteuttaa. Voi myös osoittautua, että soluja saatiin liian vähän kerätyksi, tai ne eivät geenimuokkauksen jälkeen jakaudu riittävästi”, Leppä sanoo.

Sivuvaikutukset ovat rankat

Kun muokatut solut palautetaan potilaan elimistöön, niiden tarkoitus on hyökätä syöpäsoluja vastaan.

”Hoito aiheuttaa elimistössä välittäjäainemyrskyn. Kyse on ”sotatilasta”, joka voi johtaa hyvin korkeaan kuumeeseen, neurologisiin haittavaikutuksiin sekä mahdollisesti verenpaineen laskuun, jolloin tarvitaan tehohoitoa”, Sirpa Leppä sanoo.

Mitä vähemmän tautia on elimistössä, sitä vähemmän sivuvaikutuksia potilas yleensä saa.

”Toisaalta potilaat, joille tulee voimakkaita sivuvaikutuksia, saavat yleensä parhaan hoitovasteen.”

Jos tautia on kovin paljon, CAR-T-solut eivät riitä. Jos solunsalpaajahoito on kuitenkin aiemmin tehonnut, sitä käytetään pienentämään syöpäsolujen määrää, kun odotetaan muokattujen solujen tuloa. Hoidon tehosta ei vielä voi antaa varmoja lukuja, koska kokemusta ei ole kertynyt riittävän pitkältä ajalta. Pidempiaikaisista haittavaikutuksista ei myöskään ole vielä kokemuksia.

”Tiedämme, että jos tauti on pysynyt poissa kokonaisen vuoden hoidon aloittamisesta, potilas on todennäköisesti parantunut. Tämän sairauden uusiminen tapahtuu aika pian, joten jos päästään vuoden yli, tilanne on hyvä.”

Ensimmäiset suomalaiset potilaat ovat saaneet hoidon vasta noin puoli vuotta sitten, joten heidän tilanteestaan ei voi vielä sanoa mitään.

Hoitoa vain kahdessa sairaalassa

Suomessa CAR-T-soluhoito keskitetään Helsingin ja Turun yliopistollisiin keskussairaaloihin. Toistaiseksi hoito on erittäin kallis. Yhdysvalloissa sen hinta on noin 300 000 dollaria potilasta kohden. Suomalaista hintaa ei Sirpa Leppä osaa sanoa.

”Ne ovat sairaaloiden välisiä ja periaatteessa salaisia sopimuksia. Nykyisin tehdään entistä enemmän myös niin sanottuja takaisinmaksusopimuksia siltä varalta, että hoitoa ei voi toteuttaa, tai se ei tehoa.”

Euroopassa laboratoriot, joissa CAR-T-soluja voitaisiin valmistaa, ovat suunnitteluasteella. Sekä kokeelliset että kaupalliset valmisteet tehdään nyt Yhdysvalloissa.

”Pitkällä tähtäimellä toiveissa on saada Suomeenkin laboratorio tätä varten.”

Teksti: Tiina Pelkonen
kuva: Tomi Westerholm